Del laboratorio al mostrador: ¿qué son los ensayos clínicos?

Del laboratorio al mostrador: ¿qué son los ensayos clínicos?

Juan Jose Barea

Los medicamentos que encontramos en nuestra oficina de farmacia recorren un largo camino para estar disponibles en el mostrador. Un camino que suele extenderse de 10 a 15 años y que, sin duda, podemos describir como largo, riguroso y costoso.

Durante este período, los ensayos clínicos juegan un papel clave, ya que su objetivo es evaluar la seguridad y eficacia de los nuevos tratamientos y dispositivos médicos que las compañías farmacéuticas pretenden lanzar al mercado.

Los ensayos clínicos constituyen un paso clave para asegurar que los productos que puedes encontrar en tu farmacia más cercana van a ser efectivos y no van a provocarte una reacción adversa.

Un proceso millonario

Todo comienza en los laboratorios de I+D, donde se descubren moléculas que podrían tener un potencial terapéutico. Sí, has oído bien: podrían.

Y es que muchas compañías farmacéuticas asumen un riesgo enorme a la hora de llevar a cabo el estudio y desarrollo de este tipo de moléculas.

Llevar un fármaco desde la fase de investigación hasta la fase de comercialización supone una inversión de miles de millones de euros. Sin duda una tarea costosa, y más si tenemos en cuenta que el retorno de esa inversión llegaría, si es que la molécula finalmente es segura y efectiva, unos 10 o 15 años más tarde.

No es de extrañar que, con este tipo de operaciones, el sector de la industria farmacéutica lleve a cabo algunas de las inversiones más arriesgadas, puesto que muchas de las moléculas por las que apuestan los laboratorios pueden caerse en cualquiera de las fases de su desarrollo.

Cómo funcionan los ensayos clínicos

Cuando los laboratorios farmacéuticos encuentran una molécula prometedora a nivel terapéutico, primero tienen que probarla en células de laboratorio y en animales para ver si su uso es viable. 

Esto es lo que se conoce como la fase preclínica de desarrollo, la cual permite determinar parámetros como los perfiles farmacocinéticos y farmacodinámicos de la molécula o su dosis máxima tolerada en distintos organismos. 

A raíz de los datos obtenidos con los estudios preclínicos, los investigadores elaboran diferentes informes técnicos y de seguridad, que sirven de base para empezar a probar la molécula en seres humanos. 

Las pruebas de la molécula en humanos se realizan mediante ensayos clínicos, los cuales suelen llevarse a cabo en hospitales o clínicas especializadas.

En un ensayo clínico, un número concreto de participantes reciben un tratamiento con la molécula en estudio para evaluar su perfil de seguridad y eficacia.

Gracias a la aplicación de la metodología científica, el equipo investigador consigue recoger datos fiables y consistentes, todo ello mientras se asegura de lo más importante: la seguridad y bienestar de los sujetos que participan en el estudio.

El diseño de un ensayo es clave para conseguir que sea útil a la hora de evaluar la molécula de una compañía farmacéutica.

Por ejemplo, los ensayos clínicos suelen ser controlados, es decir, que comparan un grupo que toma el tratamiento experimental con otro que toma un placebo (grupo control). De este modo, los investigadores tienen un punto sobre el que comparar para saber si la molécula es eficaz y segura.

Los ensayos también pueden ser aleatorizados, es decir, que los participantes son asignados al grupo experimental o al grupo control de manera totalmente aleatoria.

Y por último, pero no por ello menos importante, los ensayos también pueden ser ciegos, es decir, que el paciente, el investigador o incluso ambos no sepan que se está administrando a cada sujeto: si el fármaco experimental o el placebo.

Fases de los ensayos clínicos

Los ensayos clínicos pueden clasificarse según la fase de desarrollo en la que se encuentre el fármaco en estudio.

Ensayos de fase I:

Se realizan justo después de la fase de investigación preclínica, y por tanto son el primer contacto entre la nueva molécula y los seres humanos.

Este tipo de ensayos tiene un número reducido de pacientes (15-30) y ante todo se busca ver si el fármaco es seguro, cuál es la mejor vía para administrarlo, su metabolismo, la dosis máxima que toleramos, etc. 

La particularidad de este tipo de ensayos es que los sujetos son voluntarios sanos y no pacientes con la patología que quiere tratarse, porque al no disponerse aún de datos de seguridad en humanos es arriesgado exponer a enfermos a tratamientos en una fase tan temprana de desarrollo.

Ensayos de fase II

Su número de pacientes es mayor (20-100) porque ya se cuenta con información básica de seguridad que permite probar el fármaco en un grupo más amplio de personas.

Ahora se reclutan pacientes y no voluntarios sanos, en los que tratan de confirmarse los resultados de seguridad hallados en la fase I y empieza a evaluarse si el fármaco es eficaz

Al contar con un número mayor de pacientes, los investigadores pueden monitorizar la aparición de efectos secundarios como consecuencia del tratamiento y comprobar si es posible continuar con el desarrollo del fármaco.

Ensayos de fase III

Cuentan con cientos o miles de pacientes por todo el país o el mundo, y suelen comparar el tratamiento experimental con un tratamiento de referencia.

De este modo, los investigadores pueden descubrir si la molécula que la empresa quiere llevar al mercado es mejor que el medicamento que ya existe para la misma patología y, por tanto, si merece la pena seguir con el desarrollo teniendo en cuenta un balance riesgo-beneficio. 

Si el análisis es positivo, la compañía farmacéutica inicia entonces una serie de procesos burocráticos y legales para conseguir la aprobación de comercialización por parte de las agencias regulatorias, tales como la AEMPS (España), la EMA (Europa) o la FDA (Estados Unidos).

Ensayos de fase IV 

También llamados ensayos post-comercialización, son los que se realizan una vez que el fármaco ya está en el mercado. Sirven para evaluar la seguridad a largo plazo, supervivencia, calidad de vida o la aparición de efectos secundarios en la población.

La ventaja de estos ensayos es que permiten obtener datos de vida real, es decir, datos que pertenecen a pacientes en su día a día y no a aquellos que se encuentran bajo unas condiciones muy específicas en un ensayo clínico.

Ensayos clínicos en España 

Nuestro país ocupa un puesto privilegiado a nivel mundial en lo que a desarrollo de ensayos clínicos se refiere. Un sistema sanitario de calidad, profesionales con una alta cualificación y una legislación pionera han hecho que el reclutamiento de pacientes para el desarrollo de los ensayos sea mucho más ágil y eficiente.

Esto ha atraído a muchas compañías farmacéuticas internacionales, y ha hecho que en 2022 nuestro país registrase más de 900 ensayos clínicos, cifra que vamos a seguir superando gracias a un sector nacional de la industria farmacéutica que está en auge.